港股上市公司北海康成制藥有限公司（以下簡稱北?？党桑┙瞻l(fā)布公告，注射用維拉苷酶β（商品名為戈芮寧）獲國家藥監(jiān)局批準上市，成為國內(nèi)首個自主研發(fā)適用于治療12歲及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法。該藥也是國家藥監(jiān)局在2024年10月發(fā)布《生物制品分段生產(chǎn)試點工作方案》后，國內(nèi)首個通過生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥，開發(fā)及生產(chǎn)成本有望降低。作為北?？党杉磳⑦M入商業(yè)化的首個自主研發(fā)產(chǎn)品，戈芮寧在頂著諸多“光環(huán)”上市的同時，能否成為扭轉(zhuǎn)北?？党蓸I(yè)績的轉(zhuǎn)折點？

　　同北?？党纱饲吧鲜械膸卓町a(chǎn)品一樣，戈芮寧適應(yīng)癥也聚焦罕見病領(lǐng)域。據(jù)公告，該藥是國內(nèi)首個自主研發(fā)適用于12歲及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法。

　　戈謝病是一種最常見的遺傳性溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。臨床中戈謝病包括0型（圍產(chǎn)期致死型）、I型（慢性非神經(jīng)病變型）、Ⅱ型（急性神經(jīng)病變型）和Ⅲ型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和Ⅲ型戈謝病患者多能活到成年，患者臨床表現(xiàn)包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)病變，嚴重時甚至可能因并發(fā)癥危及生命。據(jù)統(tǒng)計，全球平均每10萬人中戈謝病患病人數(shù)為0.7-1.75。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 是戈謝病的標準治療方案，經(jīng)過30年的臨床應(yīng)用，在改善患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀以及提高生活質(zhì)量方面具有顯著療效。

　　不同于已經(jīng)上市的海芮思（適用于黏多糖貯積癥Ⅱ型）和邁芮倍【用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢】，戈芮寧是北海康成即將進入商業(yè)化的首個自主研發(fā)產(chǎn)品。

　　從適應(yīng)癥來看，海芮思的國內(nèi)市場是相對確定的。目前戈謝病已被納入國家第一批罕見病目錄，據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，2020年在中國約有3000名戈謝病患者?！吨袊曛x病患者診療狀況及疾病負擔調(diào)研2023》顯示，成年患者年平均費用超過百萬元，由于費用高昂以及治療過程中存在的其他障礙，很多患者尚未采取這一療法或開展足量的規(guī)范治療。北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士也在接受采訪時也表示，雖然具體定價尚不方便披露，但公司有信心能使國內(nèi)戈謝病患者的年治療費用大幅下降，“我們很容易算出一筆賬，如果讓3000名患者中的絕大多數(shù)，假使80%都用得起、用得上這個藥的話，我們能夠算得出來一年用藥的總量，然后根據(jù)我們的成本，市場預期和國家（醫(yī)保）的承受能力，算出來這一年用藥量支付的具體數(shù)額?！被诖?，北?？党赡壳耙舱c政府部門接觸。

　　不過，北?？党蓪Ω贶菍幍摹捌诖辈恢褂诖?。薛群介紹，既要降低罕見病藥物的成本，使其上市后的定價能夠滿足支付體系和患者的需求，還“必須開發(fā)國際市場”，并介紹目前針對國際市場的工作正在進行中。北?？党沙钟虚_發(fā)及商業(yè)化戈芮寧的全球?qū)Ｓ袡?quán)利。

　　2024年10月，國家藥監(jiān)局印發(fā)《生物制品分段生產(chǎn)試點工作方案》，試點品種原則上應(yīng)當為創(chuàng)新生物制品、臨床急需生物制品或者國家藥監(jiān)局規(guī)定的其他生物制品，包括多聯(lián)多價疫苗、抗體類生物制品、抗體偶聯(lián)類生物制品、胰高血糖素樣肽-1類生物制品以及胰島素類生物制品等。生物制品分段生產(chǎn)即將生物制品的生產(chǎn)工序進行劃分，分別委托給不同主體進行生產(chǎn)，其中原液和制劑分段最為常見，其優(yōu)勢在于節(jié)約成本和時間，加快產(chǎn)品上市速度。

　　戈芮寧成為首個通過生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥，也是北海康成與藥明生物在罕見病領(lǐng)域的首個合作項目。藥明生物介紹，該藥目前由上?；刎撠熒a(chǎn)原液，無錫基地則負責制劑和包裝，“分段生產(chǎn)政策的試點為這個項目的上市節(jié)省了至少一年到一年半的時間?！彼幟魃锸紫瘓?zhí)行官陳智勝表示，按照此前法規(guī)要求，一個產(chǎn)品建一個廠房，就必須進行技術(shù)轉(zhuǎn)移，將所有工序集中到一個場地，這必然會增加企業(yè)成本?；诜侄紊a(chǎn)，產(chǎn)能利用率提升，從而降低了生產(chǎn)成本。

　　北?？党蓪Ｗ⒂诤币姴☆I(lǐng)域，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化，于2021年登陸港股，被稱為“罕見病港股第一股”，公司目前產(chǎn)品組合包括3個已上市產(chǎn)品及8個藥物資產(chǎn)，產(chǎn)品均針對罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥，包括亨特氏癥候群及血友病A等。成立于2012年的北?？党?，目前處于連年虧損狀態(tài)。2024年，在實現(xiàn)8510萬元營收的同時，虧損規(guī)模為4.43億元。戈芮寧能否成為北海康成業(yè)績的轉(zhuǎn)折，就要看其上市后的表現(xiàn)了。

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